اعتمدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، علاجًا جينيًا للبالغين المصابين بالهيموفيليا B، وتقدر تكلفته بـ 3.5 مليون دولار للجرعة الواحدة، ليصبح العلاج الذي طورته شركة "سي إس إل بيهرينج"، الأغلى في العالم.

ويعتبر مرض الهيموفيليا B من الاضطرابات الوراثية التي لا تسمح للدم بالتجلط بالشكل السليم، ما يعرض المريض لخطر النزيف بقوة دون سبب محدد أو في حالة الجروح، ويهدد حياته.

إصابة واحدة بين كل 40 ألف شخص

ومعظم مرضى الهيموفيليا B من الرجال. لكن الإصابة به نادرة، إذ أن يصاب به حوالي واحد من كل 40 ألف شخص. 15 في المائة فقط من المصابين بالهيموفيليا مصابون بالهيموفيليا B، التي لايوجد لها علاج وتستمر مدى الحياة.

ويحتاج المصابون بهذا المرض النادر إلى الحصول على جرعة واحدة فقط من "هيمجنيكس"، مما يجنبهم العلاجات المستمرة والمتكررة. إذ كان المرضى في السابق يخضعون للعلاجات المتكررة للهيموفيليا B عبر الحقن في الوريد.

وقال بيتر ماركس، مدير مركز إدارة الغذاء والدواء لتقييم البيولوجيا والبحوث في بيان "توفر الموافقة اليوم خيارًا علاجيًا جديدًا لمرضى الهيموفيليا B وتمثل تقدمًا مهمًا في تطوير العلاجات المبتكرة لأولئك الذين يعانون من عبء كبير من المرض المرتبط بهذا الشكل من الهيموفيليا".

اختبار العقار على المرضى 

وتم اختبار العقار الجديد على 57 رجلاً تتراوح أعمارهم بين 18 و75 عامًا. وصفت ادارة الاغذية والدواء حالتهم بأنها كانت تتراوح ما من "الهيموفيليا B شديدة أو متوسطة الخطورة".

قال بول بيريولت، الرئيس التنفيذي لشركة "سي إس إل بيهرينج": "كجزء من وعدنا للمرضى، تلتزم (سي إس إل) بتقديم حلول مبتكرة ورائدة لتلبية الاحتياجات الطبية التي لم تتم تلبيتها، ونحن فخورون بتقديم الموجة التالية من الأدوية المتطورة للأشخاص المصابين بالهيموفيليا B".

وأشارت الشركة المطورة للعقار، إلى أنه خفض حالات النزيف السنوية بنسبة 94 في المائة.

والعلاجات الجينية الحالية تشتهر بكونها باهظة الثمن بشكل خاص. و"زينتيجلو"، هو علاج يساعد على إنتاج مكون الهيموجلوبين، يبفغع تكلفته حوالي 2.8 مليون دولار. فيمل تبلغ تكلفة عقار "زولجنسما"، لعلاج ضمور عضلات العمود الفقري، حوالي 2.1 مليون دولار.