علاج جيني يعيد السمع للأطفال المولودين صمًا

بقلم | فريق التحرير | الاربعاء 05 يونيو 2024 - 06:24 م

أعطت دراسة جديدة الأمل للأطفال الذين ولدوا صمًا في استعادة سمعهم.

ونجح العلاج الجيني في إعاد السمع في كلتا الأذنين لخمسة أطفال، مع تحسن كبير في إدراك الكلام والقدرة على تحديد موضع الصوت، بحسب النتائج التي نشرت في مجلة "نيتشر ميديسين".

ووفقًا للباحثين، فإن اثنين من الأطفال اكتسبا أيضًا القدرة على تقدير الموسيقى، وشوهدا وهم يرقصان على الموسيقى.

وقال الباحث الكبير المشارك تشنج يي تشين، وهو عالم مشارك في مختبرات "إيتون بيبودي في ماس آي آند إير": "إن نتائج هذه الدراسات مذهلة".

وأضاف في بيان صحفي: "ما زلنا نرى أن القدرة السمعية لدى الأطفال المعالجين تتقدم بشكل كبير وتظهر الدراسة الجديدة فوائد إضافية للعلاج الجيني عند تطبيقه على كلتا الأذنين، بما في ذلك القدرة على تحديد مصدر الصوت وتحسينات في التعرف على الكلام في البيئات الصاخبة".

عوامل وراثية وراء حالات الصمم

وقال الباحثون في ملاحظات أساسية إن حوالي 26 مليون شخص يولدون صمًا، وما يصل إلى 60% من حالات الصمم لدى الأطفال ناتجة عن عوامل وراثية.

وأوضح أن جميع الأطفال المشاركين في الدراسة كانوا يعانون من DFNB9، وهي حالة سمعية موروثة ناجمة عن طفرات في جين طفرات في جين أو. تي. أو.إف (أوتوفيرلين)

وتمنع هذه الحالة إنتاج بروتين أوتوفيرلين الفعال، وهو ضروري في الآليات السمعية والعصبية الكامنة وراء السمع.

وأفاد الباحثون بأنه لا توجد حاليا أدوية متاحة لعلاج هذه الحالات.

مع ذلك، أثبت العلاج الجيني نجاحه بالفعل، حيث أظهرت تجربة أجريت على ستة مرضى في عام 2022 تعافي السمع في أذن واحدة لخمسة أطفال، وفقًا لوكالة "يو بي آي".

استعادة السمع في كلتا الأذنين

وفي الدراسة الأخيرة، أراد الباحثون معرفة ما إذا كان العلاج الجيني يمكنه استعادة السمع في كلتا الأذنين في نفس الوقت.

وقال الباحث الرئيس الدكتور ييلاي شو، مدير مركز تشخيص وعلاج فقدان السمع الوراثي التابع لمستشفى العيون والأنف والحنجرة بجامعة فودان في شنغهاي: "إن استعادة السمع في كلتا الأذنين للأطفال الذين يولدون صمًا يمكن أن يزيد من فوائد استعادة السمع".

وتلقى الأطفال نسخًا عاملة من جين أو. تي. أو.إف من خلال حقن فيروس في آذانهم الداخلية، بدءًا من يونيو 2023. وحمل الفيروس المجوف نسخًا من الجين السليم.

وخضع الأطفال للعلاج في مستشفى العيون والأنف والحنجرة بجامعة فودان وتمت مراقبتهم لمدة 13 أسبوعًا أو 26 أسبوعًا.

وأعرب الباحثون عن قلقهم من أن جرعة مضاعفة من الفيروس قد تسبب استجابة مناعية أقوى، مما يزيد من خطر الآثار الضارة. ومع ذلك، لم يلاحظ أي سمية خطيرة أو آثار جانبية خطيرة.

وقال تشين: "تدعم دراستنا بقوة علاج الأطفال المصابين بحالة تسمى (DFNB9) في كلتا الأذنين، ونأمل أن تتوسع هذه التجربة ويمكن أيضًا النظر في هذا النهج فيما يتعلق بالصمم الناجم عن جينات أخرى أو أسباب غير وراثية".

وتابع: "هدفنا النهائي هو مساعدة الأشخاص على استعادة السمع بغض النظر عن سبب فقدان السمع".